Elle fut de la première thérapie génique et ne s'est jamais détournée des maladies rares depuis. Marina Cavazzana est un médecin-chercheur qui n'oublie pas le patient qui attend. Quoi de plus naturel pour celle qui pratique d'abord la médecine. Ces qualités et son parcours hors du commun ne sont pas passés inaperçus : en 2012, elle reçoit le prix Irène Joliot-Curie, qui récompense la femme scientifique de l'année.

En mars 2000, Alain Fischer et Marina Cavazzana annonçaient une première mondiale : le succès du traitement par thérapie génique de dix enfants-bulles souffrant d'une immunodéficience mortelle liée au chromosome X. Mais l'histoire de cette approche médicale révolutionnaire, commencée en 1990, ne s'est pas arrêtée là. Malgré les réticences et les enthousiasmes irrationnels des débuts, cette nouvelle logique thérapeutique trouve désormais sa place dans le monde biomédical.