La thérapie génique, c'est-à-dire l'introduction d'un gène sain dans des cellules anormales, a permis à certains enfants très malades de fabriquer un nouveau système immunitaire les protégeant contre les bactéries et les virus. Toutefois, la méthode a ses limites

Après trois ans de traitement, un jeune homme atteint de cette hémoglobinopathie a pu reprendre une vie normale. Entretien avec le professeur Marina Cavazzana-Calvo qui a participé aux recherches ayant permis cet exploit.