La drépanocytose est une maladie génétique fréquente qui affecte l'hémoglobine. Elle se manifeste par une anémie hémolytique et des phénomènes vaso-occlusifs. Elle peut toucher tous les organes et son évolution est imprévisible. La prise en charge multidisciplinaire des patients pédiatrique qui en souffrent est essentielle pour optimaliser leur évolution et adapter leur traitement. Un des défis majeurs est de réussir la transition vers la médecine adulte. De nouvelle perspectives thérapeutiques sont en développement.