La mucoviscidose est une maladie génétique responsable de la production d’une protéine transmembranaire défectueuse. Au cours des dernières années, se sont développés des traitements modulateurs ciblant les défauts spécifiques de la protéine causés par les mutations du gène CFTR. Les résultats sur les biomarqueurs de la fonction de la protéine CFTR et sur les paramètres cliniques sont très encourageants. Cependant, une hétérogénéité individuelle dans la réponse aux modulateurs est observée. De plus, les essais cliniques se focalisent sur les mutations les plus fréquentes du gène, en particulier DF508. Les organoïdes intestinaux, un nouveau modèle d’étude ex vivo, pourraient offrir une approche rapide pour majorer l’accès à un traitement efficace à tous les patients, quel que soit leur génotype CFTR. Les tests in vitro sur les organoïdes rendent possible l’évolution vers une médecine personnalisée pour les patients atteints de mucoviscidose.