La mucoviscidose est, parmi les maladies rares, la plus fréquente des maladies génétiques héréditaires dans les populations d'origine européenne. Si son pronostic a été grandement amélioré par un meilleur traitement des symptômes cliniques et une meilleure prise en charge globale, elle reste cependant une maladie grave, souvent précocement mortelle. Les avancées récentes de la recherche permettent à présent d'envisager des traitements innovants ciblant les racines mêmes de la maladie.