Décryptage avec données scientifique du potentiel des acides nucléiques (qui sont de grosses molécules) dans le traitement des maladies génétiques. L'accumulation des modes de connaissances liées aux ARN messagers (ARNm) et à leur maturation permet d'envisager des stratégies qui visent à corriger les défauts génétiques en aval des gènes. Dans ce contexte, en s'affranchissant des questions de régulation, les approches visant les oligonucléotides thérapeutiques synthétiques font leur preuve.