Sur le campus de l’hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, l’institut réunit sous le même toit patients, médecins et chercheurs. Une coopération qui vise à combattre plus efficacement les maladies génétiques. La fondation, qui bénéficie à la fois d’argent public et de fonds privés, compte parmi ses membres fondateurs l’Association française contre les myopathies, à l’origine du Téléthon, dont la prochaine édition se tient les 8 et 9 décembre 2023.