RAVICTI®
01 mai 2024
Numéros de page :
6 p. / p. 233-238 : ill. en coul. , tab.
Introduction : le cycle de l’urée est une voie de détoxification hépatique ayant pour but l’élimination rénale de l’ammoniaque, molécule neurotoxique, sous forme d’urée. Il est possible qu’une des enzymes participant à ce cycle soit déficitaire et entraîne dès lors une augmentation de l’ammoniémie. En mai 2023, un nouveau médicament dans la prise en charge chronique des troubles de l’urée, le phénylbutyrate de glycérol (GPB) (RAVICTI®) est devenu disponible et remboursable en Belgique.
Matériel et méthode : une sélection d’articles pertinents a été effectuée après avoir testé plusieurs équations de recherche.
Résultats : une non-infériorité de GPB par rapport au phénylbutyrate de sodium (NaPB) a été démontrée dans plusieurs études. Les patients préfèrent également le GPB pour son appétence, son volume peu conséquent et son mode d’administration per os. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés étaient des troubles gastro-intestinaux et d’ordre neurologique.
Discussion : les résultats démontrent une non-infériorité du GPB par rapport au NaPB avec un bénéfice en termes d’effets indésirables, ce qui en fait une bonne option thérapeutique. Peu d’études indépendantes de la firme ont été menées.
Conclusion : RAVICTI® est non inférieur au NaPB au niveau du contrôle métabolique des troubles du cycle de l’urée et peut être prescrit en première ligne dans la prise en charge chronique des patients adultes et pédiatriques atteints d’un trouble du cycle de l’urée. RAVICTI® présente des bénéfices en termes d’effets indésirables et de tolérance.