Au regard des conclusions de son étude réalisée pour la Commission Européenne sur les médicaments orphelins, Alcimed suggère la création d'un comité d'évaluation médico-économique et d'un fonds européen dédiés à ces médicaments ?

D'ici quelques mois, la société américaine Genzyme dont la filiale française est installée à St Germain-en-Laye (78), inaugurera son siège lyonnais dans le très dynamique quartier scientifique de Gerland.

Le criblage à haut débit est un outil de choix de l'industrie pharmaceutique, vers lequel se tournent de plus en plus les chercheurs académiques.

Près de 7 000 maladies rares ont été identifiées, mais à ce jour, des traitements ne sont disponibles sur le marché européen que pour 25 d'entre elles. Des chercheurs espèrent trouver les médicaments qui font défaut parmi les milliers de molécules déjà approuvées et sollicitent le soutien des industriels pour leur développement.

Les modalités d'organisation de la prise en charge de la sécurité sociale à titre dérogatoire de médicaments hors autorisation de mise sur le marché ou non remboursables pour traiter les maladies rares viennent d'être publiées dans le journal officiel.

Être atteint d'une maladie rare promet de longues années d'errance avant le diagnostic ; et lorsqu'il est posé, encore faut-il disposer de traitements... Après un plan belge instauré en 2014, la lutte passe désormais au niveau européen, ce qui devrait aider les malades dans leur recherche de traitement.