Un cinquième de la production européenne destinée aux thérapies géniques et cellulaires provient du BioPark de Gosselies. Histoire d'un redéploiement réussi.

Sous le nom de "CRISPR/Cas9" se cache l'outil "rechercher-remplacer" qui manquait à la thérapie génique pour réparer l'ADN. A la clé : soigner d'innombrables maladies.

Une équipe de recherche américaine est parvenue à corriger des gènes déficients par recombinaison homologue avec près de 20% de réussite, les deux allèles étant corrigés dans 7% des cas.

Plusieurs maladies génétiques sont liées à des déficiences du réparosome. Répondant à une double exigence de maintien de l'intégrité du génome et de création de variabilité, les voies de réparation de l'ADN sont finement régulées, chacune étant préférentiellement associée à un type de lésion, comme un mauvais appariement des bases ou une cassure des brins. Le détournement de cette machinerie complexe pour cibler des gènes offre des perspectives intéressantes en thérapie génique et trouve déjà son application dans la recherche.

La thérapie génique demeure prometteuse et avance précautionneusement au vu des effets secondaires rapportés. Le panel des pathologies ciblées s'étend progressivement à des maladies autres que celles affectant le système hématopoïétique