Grâce à l’arrivée de nouvelles molécules antirétrovirales plus puissantes, de plus en plus de recommandations internationales mentionnent quelques bithérapies antirétrovirales comme étant une alternative valable à certaines trithérapies, vu leur efficacité et leur sécurité démontrées dans de nombreuses études.

Dans la médecine basée sur les preuves, les essais de taille 1 suscitent un intérêt croissant dans les affections rares et hétérogènes. Une récente étude française l’illustre de manière convaincante dans la mucoviscidose. Une trithérapie extrêmement efficace (ETI) est actuellement disponible en Europe, concernant à terme en Belgique les 85 % de patients porteurs d’au moins une copie de la mutation F508del. La majorité des quelque 2.000 autres mutations putatives de ce gène sont mal caractérisées et rarissimes.