Troisième cause de mortalité dans le monde, cette maladie pulmonaire méconnue du grand public reste peu dépistée alors que le diagnostic est facile à établir. Des thérapies innovantes sont en développement, comme la régénération pulmonaire obtenue grâce aux cellules souches des patients. Pour les cas les plus sévères, la pose de valves à l'intérieur des bronches permet de rétablir un fonctionnement normal des poumons.

Pour la première fois, des chercheurs ont utilisé avec succès des cellules de peau humaine pour soigner des singes atteints d'une forme de maladie de Parkinson. D'où l'espoir de transposer ce traitement à l'homme.

Peu à peu, de plus en plus d'anomalies génétiques ont détectées chez les patients atteints de cette terrible maladie. Et de premières approches sont tentées pour les neutraliser.

Grâce aux progrès de la génomique et de la compréhension de ses rouages, la médecine génétique est en passe de soigner l'homme, en 2017. Elle a déjà fait ses armes sur des modèles végétaux et animaux et s'applique désormais aux maladies génétiques humaines dans le cadre d'essais cliniques. Explications et détails, sous la forme d'un dossier. Sommaire. L'émergence des médicaments de thérapie génique pour les maladies rares. Un nouvel enjeu pour la myopathie de Duchenne. Quels essais cliniques pour les maladies rares ?

Le CHU de Nantes administre à ses patients une thérapie cellulaire au stade précoce de leur maladie. Une innovation sans précédent.

Sur le campus de l’hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, l’institut réunit sous le même toit patients, médecins et chercheurs. Une coopération qui vise à combattre plus efficacement les maladies génétiques. La fondation, qui bénéficie à la fois d’argent public et de fonds privés, compte parmi ses membres fondateurs l’Association française contre les myopathies, à l’origine du Téléthon, dont la prochaine édition se tient les 8 et 9 décembre 2023.

Innovations thérapeutiques majeures, outils de dépistage plus performants, meilleur accompagnement des patients... La lutte contre les cancers ne cesse de marquer des points.

Si la pandémie a mis en lumière la vaccination à ARN messager, cette technologie était étudiée depuis plusieurs années dans l’ombre. Son intérêt médical ne s’arrête pas aux vaccins, mais s’étend jusqu’aux traitements contre les maladies rares et les cancers. Quel rôle l’ARN messager pourrait-il jouer à l’avenir ?

Après des dizaines d'années d'essais, 37 téléthons, elle commence enfin à soigner.

La quête d'une thérapie génique contre cette maladie rare qui touche un garçon sur 5 000 a tout d'un combat épique... Que le laboratoire français Généthon pourrait bien remporter.

Et si l'on pouvait rétablir les fonctions motrices altérées en refabriquant "in situ" les neurones indispensables au contrôle du mouvement? Marc Gozlan dévoile les ressorts de cette approche thérapeutique qui brille par sa simplicité.