Point sur les progrès réalisés en trente ans, sous l'action de l'association française AFM-Téléthon, pour le développement de thérapies innovantes. Alors que le concept de maladie rare n'existait pas il y a trente ans, les premiers traitements arrivent sur le marché désormais grâce aux avancées en matière de thérapie génique et cellulaire, ainsi que de dans le domaine de la pharmacogénétique ou encore de la chirurgie du gène. Des innovations auxquelles l'industrie s'intéresse de près.