Ils viennent de sauver un jeune homme atteint d'une maladie incurable du sang. C'est le troisième succès de cette équipe parisienne, championne du monde en thérapie génique.

Trois avancées pour guérir les non-voyants

Animaux-médicaments, organes de rechange, bébés "améliorés"... Grâce à l'outil Crispr-Cas 9 découvert par la chercheuse française Emmanuelle Charpentier et l'Américaine Jennifer Doudna, on peut désormais copier-coller l'ADN à volonté. Récit d'une folle avancée scientifique.

L'industrie pharmaceutique pourrait entrer dans une nouvelle ère avec l'avènement des cellules iPS. Des cellules appartenant aux malades et sur lesquelles on imagine tester des milliers de molécules thérapeutiques

On croyait que les ARN interférents agissaient sur l'expression des gènes, et voilà qu'ils se révèlent aussi capables d'activer le système immunitaire. Cela remet-il en question leur important potentiel thérapeutique ?

Elle utilise les gènes comme un médicament ! De plus en plus souvent dédiée au traitement des maladies rares, la thérapie génique vise à intervenir au niveau du génome pour réparer un organisme malade. Prometteuse, cette méthode doit encore surmonter de nombreux obstacles pour devenir une réalité.

La thérapie génique, c'est-à-dire l'introduction d'un gène sain dans des cellules anormales, a permis à certains enfants très malades de fabriquer un nouveau système immunitaire les protégeant contre les bactéries et les virus. Toutefois, la méthode a ses limites

Le clonage pour la fabrication de tissus de remplacement serait un outil précieux, mais il faut mettre des garde-fous au clonage reproductif.

Plusieurs centaines de personnes ont déjà été traitées par la thérapie génique ; au siècle prochain, ce type de traitement sera courant.

Décryptage avec données scientifique du potentiel des acides nucléiques (qui sont de grosses molécules) dans le traitement des maladies génétiques. L'accumulation des modes de connaissances liées aux ARN messagers (ARNm) et à leur maturation permet d'envisager des stratégies qui visent à corriger les défauts génétiques en aval des gènes. Dans ce contexte, en s'affranchissant des questions de régulation, les approches visant les oligonucléotides thérapeutiques synthétiques font leur preuve.

Utiliser la thérapie génique pour améliorer le quotidien des patients atteints de la maladie de Parkinson, en leur permettant notamment de mieux contrôler leurs mouvements, pourrait bientôt devenir une réalité. C'est en tout cas le pari audacieux de Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor, à Créteil.

Biomarqueurs, imagerie cardiaque, pharmacogénétique, thérapies cellulaire et génique... Les progrès diagnostiques et thérapeutiques réalisés en cardiologie ces dernières années sont fulgurants. Ils auront, dans les décennies à venir, un impact certain sur de nombreuses pathologies : maladies coronaires, vasculaires, troubles du rythme, insuffisance cardiaque (IC)... Etat des lieux.